บทคัดย่อ
เมื่อเดือนสิงหาคม พ.ศ.2560 ที่ผ่านมา ทางองค์การอาหารและยาของประเทศสหรัฐอเมริกา ได้อนุมัติผลิตภัณฑ์ยีนบำบัด (gene therapy) ผลิตภัณฑ์แรกที่ได้รับการขึ้นทะเบียนในประเทศสหรัฐอเมริกา(1)ผลิตภัณฑ์ดังกล่าวมีชื่อว่าคิมเรียห์ (Kymriah)และมีชื่อสามัญทางยาว่าTisagenleclecucel ผลิตโดยบริษัท Novartis Pharmaceuticals Corp. โดยได้รับการอนุมัติให้ใช้ในข้อบ่งใช้สำหรับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia (ALL) ที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาหรือเกิดการกลับเป็นซ้ำของโรคในผู้ป่วยที่มีอายุไม่เกิน 25 ปี ผลิตภัณฑ์นี้อาศัยการดัดแปลงพันธุกรรมของทีเซลล์ของตนเอง (genetically modified autologous T cell immunotherapy)ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ที่รักษาในระดับยีนชนิดแรกของโลกโดยอาศัยการปรับปรุงทีเซลล์โดยการเพิ่มเติมกรดนิวคลิอิกสายผสม (Recombinant nucleic acid) ที่ทำให้ทีเซลล์มีการแสดงออกของตัวรับลูกผสมที่มีลักษณะคล้ายกับชิ้นส่วนของแอนติบอดี้ (Antibody) บนผิวทีเซลล์ที่มีความจำเพาะกับแอนติเจน (Antigen) บนผิวเซลล์มะเร็งส่งผลให้ทีเซลล์สามารถออกฤทธิ์และกำจัดเซลล์มะเร็งเฉพาะที่โดยผลิตภัณฑ์ที่ใช้เทคโนโลยีดังกล่าวนี้เรียกว่า ผลิตภัณฑ์ทีเซลล์ที่มีตัวรับแบบไคเมอริก หรือChimeric Antigen Receptor T cells(CAR T cell)ผลิตภัณฑ์คิมเรียห์จะทำให้ทีเซลล์ของผู้ป่วยแสดงแอนติบอดี้ของแอนติเจนซีดี 19(CD19)บนผิวทีเซลล์และออกฤทธิ์จำเพาะต่อเซลล์มะเร็งที่มีแอนติเจนซีดี19 การจับกันระหว่างแอนติบอดี้และแอนติเจนนี้จะทำให้เกิดการกระตุ้นการเปลี่ยนแปลงของทีเซลล์และกำจัดเซลล์มะเร็งในเวลาต่อมา