บทคัดย่อ
Luspatercept เป็นยาชนิดแรกในกลุ่ม erythroid maturation agent ท่ีได้รับการขึ้นทะเบียนและรับรอง จากองค์การอาหารและยาแห่งประเทศสหรัฐอเมริกา ในปี พ.ศ. 2562 ให้ใช้รักษาภาวะโลหิตจางในผู้ป่วย beta-thalassemia และ ผู้ป่วย myelodysplastic syndromes (MDS) ในปี พ.ศ. 2563 และได้รับการขึ้น ทะเบียนและรับรองจากองค์การยาแห่งสหภาพยุโรป ในปี พ.ศ. 2563 ให้ใช้รักษาภาวะโลหิตจางในผู้ป่วย beta-thalassemia และ ผู้ป่วย MDS กลไกการออก ฤทธิ์ของยาคือ เมื่อให้ยาเข้าสู่ร่างกาย ยาจะออกฤทธิ์โดย จับกับ transforming growth factor-beta ซึ่งทำหน้าท่ี ควบคุมการสร้างเม็ดเลือดแดง ผ่านการส่งสัญญาณของ โปรตีนสื่อสัญญาณในเซลล์ที่ชื่อ SMAD 2/3 โดยการที่ ยาไปจับกับ transforming growth factor-beta จะ ลดการส่งสัญญาณของ SMAD 2/3 ทำให้เม็ดเลือดแดง สามารถพัฒนาเป็นเซลล์เต็มวัยได้ดีขึ้นในกระบวนการ สร้างเม็ดเลือดแดงระยะหลัง ดังน้ัน luspatercept จึง เป็นยาที่ช่วยป้องกันกระบวนการสร้างเม็ดเลือดแดงท่ี ไม่มีประสิทธิภาพได้ จากการทบทวนวรรณกรรมอย่าง เป็นระบบ พบว่า ยามีประสิทธิภาพในการลดการให้เลือด ในกลุ่มผู้ป่วย beta-thalassemia ชนิดพ่ึงพาเลือดได้ ดีกว่ากลุ่มที่ได้รับยาหลอกอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ luspatercept มีข้อมูลความปลอดภัยที่ดี แต่ยังมีข้อควร ระวังในผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงต่อภาวะลิ่มเลือดอุดตัน